O studii PIONEER

O klinických hodnoceních

Definice a vysvětlení naleznete na stránce „Porozumění klinickému výzkumu“

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost hodnoceného přípravku zvaného pegcetacoplan ke snížení anémie u pacientů s PNH ve věku od 12 do 17 let (dospívajících).

Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je velmi vzácné onemocnění krve, při kterém jsou krevní buňky citlivé na útok a destrukci konkrétní částí imunitního systému těla, která se nazývá systém komplementu. Červené krvinky postrádají bílkovinu, která je chrání před systémem komplementu, a to zvyšuje pravděpodobnost jejich zničení.

Hemolýza je proces, při kterém jsou červené krvinky zničeny, což vede k uvolnění hemoglobinu. Hemoglobin je součást červených krvinek, která po těle přenáší kyslík. Hemolýza nebo destrukce červených krvinek a uvolnění hemoglobinu je zodpovědná za mnoho příznaků PNH, včetně anémie.

Příznaky PNH mohou zahrnovat:

  • Tmavou nebo čajově zbarvenou moč
  • Anémii (nízký počet červených krvinek). To může vést k pocitu únavy, bolestem hlavy, potížím s dýcháním během cvičení nebo k nepravidelnému srdečnímu rytmu
  • Svalové křeče, zejména v břiše a jícnu, které mohou ovlivňovat polykání

Více informací o PNH naleznete na následujících webových stránkách*

*Tyto odkazy jsou poskytovány pouze pro informační účely a nenahrazují lékařskou radu; nepředstavují uznání nebo schválení služeb nebo názorů příslušných organizací společností Apellis Pharmaceuticals, Inc. Společnost Apellis Pharmaceuticals, Inc. nenese žádnou odpovědnost za přesnost, zákonnost nebo obsah externích stránek nebo za obsah následujících odkazů. Obraťte se na externí stránku s dotazy ohledně jejího obsahu.

Studie PIONEER je určena pro osoby, které:

  • jsou ve věku 12–17 let,
  • váží nejméně 20 kg,
  • mají diagnostikovanou PNH (paroxysmální noční hemoglobinurie) a mají anémii potvrzenou krevními testy.

Dospívající, kteří v současné době užívají schválený inhibitor komplementu, jako je ekulizumab nebo ravulizumab1, nebo jinou léčba PNH, mohou být způsobilí k účasti. Zkoušející lékař Vám může poskytnout více podrobností.

Na výzkumném pracovišti budou posouzena další kritéria pro potvrzení způsobilosti.

1Ekulizumab a ravulizumab vyrábí společnost Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie PIONEER není určena pro:

  • Dospělé (osoby ve věku 18 let nebo starší) s PNH,
  • Kohokoli s anamnézou dědičné nesnášenlivosti fruktózy (hereditary fructose intolerance, HFI), dědičné deficience komplementu, transplantace kostní dřeně nebo meningokokového onemocnění,
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojí.

Na výzkumném pracovišti budou posouzena další kritéria pro potvrzení způsobilosti.

Hodnocený přípravek v této studii se nazývá pegcetacoplan (pegsetakoplan). Jedná se o hodnocený, cílený inhibitor C3, který se podává jehlou pod kůži (subkutánně) dvakrát týdně doma. Účastníci studie a/nebo jejich ošetřovatel(é) se naučí, jak podávat hodnocený lék doma.

Hodnocený znamená, že přípravek není schválen pro dospívající s PNH žádným zdravotním úřadem.

Pegcetacoplan, hodnocený přípravek, se zaměřuje na systém komplementu, což je část imunitního systému, která je u PNH zodpovědná za destrukci červených krvinek. Byl vyvinut pro regulaci nadměrné aktivace systému komplementu. Předpokládá se, že to může zabránit destrukci červených krvinek a může tak zmírnit příznaky PNH.

Všichni účastníci studie, kteří absolvují screeningové období a jejichž způsobilost pro účast ve studii je potvrzená, budou během studie dostávat pegcetacoplan.

Celková délka účasti se může lišit, ale bude trvat nejméně 6 měsíců:

  • Screeningové období: Potvrzení způsobilosti k účasti ve studii před podáním hodnoceného přípravku. To může trvat až 4 týdny.
  • Vstupní období: Pouze pro účastníky, kteří v současné době užívají schválený inhibitor komplementu, aby mohli přejít ze současného inhibitoru komplementu na hodnocený přípravek. Délka vstupního období může být 4 nebo 8 týdnů.
  • Období hodnocené léčby: Vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti pegcetacoplanu u dospívajících a pochopení, jak je zpracováván v těle. To bude trvat až 4 měsíce.
  • Období dlouhodobého prodloužení: Toto je volitelná část studie, jejímž cílem je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost pegcetacoplanu u dospívajících. Mohlo by trvat několik měsíců.
  • Kontrolní období: Vyhodnocení bezpečnosti a toho, jak se účastníkům studie daří po dobu až 2 měsíců po poslední dávce pegcetacoplanu.

Během 4měsíčního období hodnocené léčby se účastníci dostaví přibližně na 7 návštěv kliniky. Během období dlouhodobého prodloužení se návštěvy kliniky budou konat každé 3 měsíce. Kontrolní období zahrnuje 2 návštěvy kliniky.

Účastníkům studie a jejich pečovatelům mohou být k dispozici náhrady za cestovní výdaje nebo předplacená cestovní podpora.

Účastníci studie nebo pečovatelé budou doma dvakrát týdně podávat pegcetacoplan a vést deník dávkování. Pro tuto studii nejsou plánována žádná další vyšetření prováděná doma.

Všechny testy a vyšetření související se studií a hodnocený přípravek budou poskytovány zdarma. Účastníkům a jejich pečovatelům mohou být k dispozici náhrady za cestovní výdaje nebo předplacená cestovní podpora v případě návštěv souvisejících se studií. Studijní tým si s Vámi o tom může podrobněji pohovořit.

Ne, kontaktování pracoviště Vás nezavazuje k účasti, ani nezaručuje, že jste způsobilý(á) k účasti ve studii. Účast v tomto nebo jakémkoli klinickém hodnocení je zcela dobrovolná. Pokud se rozhodnete pro účast ve výzkumné studii, můžete svou účast kdykoli předčasně ukončit bez jakéhokoli postihu nebo dopadu na Vaši budoucí lékařskou péči.

Pokud by COVID-19 nebo omezení související s pandemií ovlivnily schopnost účastníků docházet na kliniku na návštěvy ve studii, zkoušející lékař s účastníky prodiskutuje dostupné možnosti.