Porozumění klinickému výzkumu

Co je klinický výzkum? Co jsou klinická hodnocení?

Klinický výzkum je proces zkoumání onemocnění a vývoje léků, které mohou předcházet, léčit nebo pomáhat zmírnit příznaky způsobené různými zdravotními stavy. Předtím, než se lék stane široce dostupným, musí být testován v řadě klinických hodnocení nebo klinických výzkumných studií. Lék, který je zkoumán nebo testován v klinickém hodnocení, se nazývá hodnocený přípravek.

Většina klinických hodnocení nabírá dobrovolníky, kteří se účastní studie. Tito dobrovolníci jsou pečlivě sledováni pro zjištění účinků hodnoceného přípravku na jejich zdraví a zdravotní úřady tyto informace používají k určení, zda je hodnocený lék bezpečný a účinný, a zda by měl být schválen pro všeobecné lékařské použití.

Proč jsou zapotřebí samostatná klinická hodnocení pro dospívající a děti?

Protože dítě nebo mladistvý člověk roste a vyvíjí se, mohou se vyskytovat rozdíly v tom, jak onemocnění ovlivňuje jeho tělo a jak jeho tělo zpracovává konkrétní lék ve srovnání s dospělými. To znamená, že nemůžeme automaticky předpokládat, že lék, který účinkuje u dospělých, bude u dětí při podobné nebo nižší dávce účinkovat stejně, s podobnými vedlejšími účinky. Studie, jako je tato, jsou nezbytné pro stanovení bezpečnosti, účinnosti a vhodného dávkování léků u mladších lidí.

Jak klinická hodnocení fungují?

Klinická hodnocení obvykle procházejí 3 fázemi předtím, než může být hodnocený lék schválen pro obecné použití:

Fáze 1

Zdraví dobrovolníci dostávají hodnocený lék a pomáhají tak výzkumným pracovníkům studovat počáteční bezpečnost a pochopit, jak je přípravek v těle zpracováván. Po vyhodnocení počátečních výsledků u zdravých dobrovolníků jsou do některých klinických hodnocení fáze 1 zařazeni lidé s příslušným onemocněním.

Fáze 2

Hodnocený lék se podává malému počtu lidí s příslušným onemocněním, aby se zjistilo více o tom, jak je bezpečný a jak jej tělo zpracovává. Tato klinická hodnocení mohou také hodnotit různé dávky, aby bylo možné určit, které dávky by měly být dále zkoumány v budoucích klinických hodnoceních.

Fáze 3

Tato klinická hodnocení zahrnují větší počet lidí a jejich účelem je vytvořit dostatek informací pro zjištění, zda lze hodnocený přípravek bezpečně podávat a zda poskytuje dostatečný prospěch a může být proto zpřístupněn veřejnosti.

PIONEER je studie fáze 2

Kontaktujte účastnící se výzkumná pracoviště PIONEER

Proč se lidé účastní klinických výzkumných studií?

Účastníci klinického hodnocení mohou ovlivnit životy druhých tím, že pomáhají výzkumným pracovníkům rozvíjet lékařskou vědu, vyvíjet možnosti léčby a lépe porozumět onemocnění.

Je důležité mít na paměti, že klinická hodnocení s sebou nesou některá rizika:

O bezpečnosti nebo účinnosti hodnoceného léku mohou být k dispozici jen omezené informace, včetně informací, zda vůbec účinkuje, nebo jaké vedlejší účinky by mohl způsobit.
Účastníci nemusí vidět zlepšení nebo může trvat několik měsíců nebo déle, než se objeví.
Existuje možnost, že se stav účastníka ještě zhorší.

Z těchto důvodů jsou účastníci klinického hodnocení pečlivě vybíráni a v průběhu klinického hodnocení sledováni.

Někteří účastníci klinického hodnocení také vítají dodatečný čas a podporu, kterou dostávají od zkoušejících lékařů a zkoušejících během klinického hodnocení, aby se dozvěděli více o svém zdravotním stavu. Bez ohledu na motivaci k účasti ve studii je účast zcela dobrovolná a účastníci se mohou kdykoli a z jakéhokoli důvodu rozhodnout ze studie odstoupit, pokud změní svůj názor.

Porozumění terminologii klinického výzkumu

Terminologie klinického výzkumu může být obtížná. Tento slovníček jazyka klinického hodnocení jsme vytvořili, abychom Vám pomohli porozumět některým klíčovým pojmům:

Termín	Definice
Účastníci klinického hodnocení	Osoby, které dobrovolně souhlasí s účastí v klinickém hodnocení a splňují všechna kritéria způsobilosti.
Kritéria způsobilosti	Požadavky, které musí člověk splňovat, aby se mohl účastnit klinického hodnocení. Mohou zahrnovat věk, diagnózu, současnou a předchozí léčbu, alergie, anamnézu a další podmínky.
Nezávislá etická komise (NEK) nebo institucionální revizní komise (IRB)	Nezávislé komise sestávající z lékařských odborníků a široké veřejnosti, kteří kontrolují, schvalují a monitorují všechny aspekty klinických výzkumných studií týkající se lidí. Tyto skupiny zajišťují, aby protokoly studie byly v souladu se všemi příslušnými předpisy a aby byla chráněna práva a prospěch všech účastníků.
Formulář informovaného souhlasu (ICF)	Důležitý písemný dokument, který je součástí rozsáhlejšího rozhovoru o souhlasu se studijním týmem. ICF popisuje studii, včetně postupů souvisejících se studií, harmonogramů a možných rizik a přínosů. Podpisem ICF pacienti souhlasí s účastí. Rodiče nebo opatrovníci se musí podepsat souhlas za nezletilé, aby se mohli zúčastnit klinického hodnocení, nicméně dítě může být požádáno, aby podepsalo zjednodušený „formulář souhlasu“, který prokazuje, že chápou, co se od nich požaduje a že se účastní dobrovolně.
Hodnocený přípravek nebo lék	Lék nebo přípravek zkoumaný v klinickém hodnocení. Tento přípravek není většinou schválen pro všeobecné použití pro zkoumané onemocnění.
Hodnocený přípravek nebo lék	Tento termín lze použít k popisu hodnoceného přípravku nebo jiné hodnocené léčby (například placeba), kterou může účastník během studie dostávat.
Nezaslepené, otevřené prodloužení	V nezaslepené studii nebo v otevřeném prodloužení (pokračování ve studii) studijní tým i účastník vědí, do které léčebné skupiny byli zařazeni nebo kterou hodnocenou léčbu dostávají.
Jednoduše zaslepená	V jednoduše zaslepené studii účastník studie nezná skupinu hodnocené léčby, do které byl zařazen, ale studijní tým ji zná.
Dvojitě zaslepená	Ve dvojitě zaslepené studii ani účastník, ani tým studie nevědí, do které léčebné skupiny byl účastník zařazen, ale studijní tým to může zjistit v naléhavých případech.
Placebo	Látka, která vypadá jako hodnocený lék, ale neobsahuje žádné účinné účinné látky. Placebo se používá k porovnání účinnosti hodnoceného léku proti absenci léčby. To je důležité pro korekci „placebo efektu“, když se lidé cítí lépe, protože si myslí, že užívají lék, i když lék nic nedělá.
Protokol	Podrobný plán popisující účel studie, jak bude studie prováděna, kdo se může zúčastnit, hodnocený lék, který bude podáván, a jak budou účinky sledovány.
Randomizace	Randomizovaná klinická hodnocení přidělují náhodně účastníky do skupin nebo kohort v rámci klinického hodnocení, přičemž každá skupina dostává jiný režim hodnocené léčby v rámci studie. Různé režimy mohou zahrnovat hodnocený lék, placebo, alternativní léčbu nebo jejich kombinaci. Randomizace je důležitá pro získání jasných, nezaujatých výsledků. Ne všechny studie zahrnují placebo, alternativní léčbu nebo randomizaci. Pokud bude určitá studie randomizovaná, pacienti budou informováni před souhlasem s účastí.
Studijní tým nebo tým pracoviště studie	Lékaři, zdravotní sestry a jiní odborníci, kteří provádějí studii na konkrétní klinice nebo v nemocnici. Lékaři mohou být také označováni jako zkoušející lékaři pro účely studie.