Acerca del estudio PIONEER

Acerca de los ensayos clínicos

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Este estudio evalúa la seguridad y eficacia de un medicamento en investigación llamado pegcetacoplan para reducir la anemia en niños de 12 a 17 años (adolescentes) que tienen HPN.

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad muy infrecuente en la que las células sanguíneas son vulnerables al ataque y la destrucción por parte de una parte específica del sistema inmunitario del organismo llamada sistema del complemento. Los glóbulos rojos carecen de una proteína que los protege del sistema del complemento, por lo que es más probable que sean destruidos.

La hemólisis es un proceso por el cual los glóbulos rojos se destruyen, lo que provoca la liberación de hemoglobina. La hemoglobina es la parte de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por el cuerpo. La hemólisis, o la destrucción de los glóbulos rojos, y la liberación de la hemoglobina, es responsable de muchos de los síntomas de la HPN, incluida la anemia.

Los síntomas de la HPN pueden incluir:

  • Orina de color oscuro o como el té.
  • Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos). Esto puede provocar sensación de cansancio, dolores de cabeza, dificultad para respirar durante el ejercicio o ritmo cardíaco irregular.
  • Espasmos musculares, especialmente en el abdomen/vientre, y en el esófago, que pueden afectar a la deglución.

Encontrará más información sobre la HPN en los siguientes sitios web*

*Estos enlaces se proporcionan solo con fines informativos y por comodidad y no sustituyen a los consejos médicos; no constituyen respaldo ni aprobación por parte de Apellis Pharmaceuticals, Inc. de servicios u opiniones de las organizaciones. Apellis Pharmaceuticals, Inc. no asume ninguna responsabilidad por la exactitud, legalidad o contenido de los sitios externos ni por la de enlaces posteriores. Póngase en contacto con el centro externo para obtener respuestas a preguntas sobre su contenido.

El estudio PIONEER es para personas que:

  • Tengan entre 12 y 17 años de edad
  • Pesen al menos 20 kg
  • Hayan recibido diagnóstico de HPN (hemoglobinuria paroxística nocturna) y tengan anemia, confirmada mediante análisis de sangre

Los adolescentes que estén tomando actualmente un inhibidor del complemento aprobado como eculizumab o ravulizumab1, u otros tratamientos para la HPN, pueden ser aptos para participar. El médico del estudio puede darle más detalles.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

1Eculizumab y ravulizumab son fabricados por Alexion Pharmaceuticals, Inc.

El estudio PIONEER no es para:

  • Adultos (personas de 18 años o más) con HPN
  • Cualquier persona con antecedentes de intolerancia hereditaria a la fructosa (IHF), deficiencia hereditaria del complemento, trasplante de médula ósea o enfermedad meningocócica
  • Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El medicamento en investigación de este estudio se llama pegcetacoplan. Se trata de un inhibidor de C3 dirigido en investigación que se administra mediante una aguja bajo la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana, en casa. Los participantes en el estudio y/o su(s) cuidador(es) recibirá(n) formación sobre cómo administrar el fármaco del estudio en casa.

“En investigación” significa que no está aprobado por ninguna autoridad sanitaria para adolescentes con HPN.

Pegcetacoplan, el medicamento en investigación, actúa sobre el sistema del complemento, la parte del sistema inmunitario responsable de la destrucción de glóbulos rojos en la HPN. Se ha desarrollado para regular la sobreactivación del sistema del complemento. Se cree que esto tiene el potencial de prevenir la destrucción de los glóbulos rojos y que puede reducir los síntomas de la HPN.

Todos los participantes en el estudio que completen el periodo de selección y se confirmen como aptos para el estudio recibirán pegcetacoplan durante el estudio.

La duración total de la participación puede variar, pero será de al menos 6 meses:

  • Periodo de selección: Para confirmar la elegibilidad para el estudio antes de recibir el medicamento en investigación. Esto puede requerir hasta 4 semanas.
  • Periodo de preinclusión: Solo para los participantes que estén tomando actualmente un inhibidor del complemento aprobado, para permitir la transición de su medicación inhibidora del complemento actual al medicamento en investigación. La duración del periodo de preinclusión puede ser de 4 u 8 semanas.
  • Periodo de tratamiento del estudio: Para evaluar la seguridad y eficacia del pegcetacoplan en adolescentes y comprender cómo lo procesa el organismo. Esto requerirá hasta 4 meses.
  • Periodo de ampliación a largo plazo: Esta es una parte opcional del estudio para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo del pegcetacoplan en adolescentes. Podría continuar durante muchos meses.
  • Periodo de seguimiento: Para evaluar la seguridad y cómo se encuentran los participantes del estudio hasta 2 meses después de la última dosis de pegcetacoplan.

Durante el periodo de tratamiento del estudio de 4 meses, los participantes tendrán aproximadamente 7 visitas al centro. Durante el periodo de ampliación a largo plazo, las visitas al centro tendrán lugar cada 3 meses. El periodo de seguimiento incluye 2 visitas al centro.

Los participantes del estudio y su(s) cuidador(es) pueden recibir un reembolso o ayuda para desplazamientos prepagados.

Los participantes del estudio o los cuidadores administrarán el pegcetacoplan dos veces a la semana en casa y cumplimentarán un diario de administración. No hay otras evaluaciones en el domicilio para este estudio.

Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y el medicamento en investigación se proporcionarán sin coste alguno. Los participantes y su(s) cuidador(es) pueden recibir un reembolso o ayuda para desplazamientos prepagados para visitas relacionadas con el estudio. El personal del estudio puede comentarlo con usted con más detalle.

No, ponerse en contacto con un centro no le obliga a participar ni garantiza su elegibilidad para participar en el estudio. La participación en este o en cualquier ensayo clínico es completamente voluntaria. Si decide participar en un estudio clínico, siempre es libre de retirarse en cualquier momento sin ninguna penalización ni efecto sobre su atención médica futura.

En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con la pandemia afecten a la capacidad de los participantes para acudir al centro para las visitas del estudio, el médico del estudio comentará las opciones disponibles con los participantes.