Over het PIONEER-onderzoek

In dit onderzoek wordt de veiligheid en werkzaamheid van een onderzoeksmiddel met de naam pegcetacoplan beoordeeld voor de vermindering van anemie bij 12 tot 17-jarigen (jongeren) met PNH.

Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeer zeldzame bloedziekte waarbij bloedcellen kwetsbaar zijn voor aanvallen van en vernietiging door een bepaald deel van het immuunsysteem van het lichaam, het complementsysteem genoemd. De rode bloedcellen missen een eiwit dat hen beschermt tegen het complementsysteem en het is dus waarschijnlijker dat ze worden vernietigd.

Hemolyse is een proces waarbij rode bloedcellen worden vernietigd, wat leidt tot het vrijkomen van hemoglobine. Hemoglobine is het deel van rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam vervoert. De hemolyse, of vernietiging, van rode bloedcellen en de afgifte van hemoglobine is verantwoordelijk voor veel symptomen van PNH, waaronder anemie.

Symptomen van PNH zijn onder meer:

• Donkere of theekleurige urine
• Anemie (laag aantal rode bloedcellen). Dit kan leiden tot vermoeidheid, hoofdpijn, moeite met ademhalen tijdens lichaamsbeweging of een onregelmatige hartslag
• Spierspasmen, vooral in de buik en in de slokdarm, wat invloed kan hebben op slikken

Meer informatie over PNH is te vinden op de volgende websites*

• National Organization for Rare Disorders (NORD)
• Aplastic Anemia & MDS International Foundation (AA&MMDSIF)
• Aplastic Anemia & Myelodysplasia Association of Canada (AAMAC)
• Canadese vereniging van PNH-patiënten
• Global Genes
• EURORDIS
• PNH Support
• PNH Global Alliance

*Deze links worden uitsluitend verstrekt voor informatieve doeleinden en zijn geen vervanging voor medisch advies; ze vormen geen ondersteuning van of goedkeuring door Apellis Pharmaceuticals, Inc. voor diensten of meningen van de organisaties. Apellis Pharmaceuticals, Inc. is niet verantwoordelijk voor de nauwkeurigheid, rechtmatigheid of inhoud van de externe websites of daarop vermelde links. Neem contact op met het externe centrum voor antwoorden op vragen met betrekking tot de inhoud.

Het PIONEER-onderzoek is voor mensen die:

• 12-17 jaar zijn
• ten minste 20 kg wegen
• gediagnosticeerd zijn met PNH (paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie) en anemie hebben, door bloedtests bevestigd

Jongeren die momenteel een goedgekeurde complementremmer, zoals eculizumab of ravulizumab, of andere behandelingen voor PNH gebruiken, kunnen in aanmerking komen voor deelname. De onderzoeksarts kan u meer informatie geven.

Er zullen in het onderzoekscentrum aanvullende criteria worden beoordeeld om geschiktheid te bevestigen.

¹eculizumab en ravulizumab worden geproduceerd door Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Het PIONEER-onderzoek is niet voor:

• volwassenen (mensen van 18 jaar en ouder) met PNH
• mensen met voorgeschiedenis van erfelijke fructose-intolerantie (HFI), erfelijke complementdeficiëntie, beenmergtransplantatie of meningokokkenziekte
• vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven

Er zullen in het onderzoekscentrum aanvullende criteria worden beoordeeld om geschiktheid te bevestigen.

Het onderzoeksmiddel in dit onderzoek heet pegcetacoplan (peg-se-ta-kó-plan). Het is een experimentele, gerichte C3-remmer die tweemaal per week via een naald onder de huid (subcutaan) thuis wordt toegediend. Onderzoeksdeelnemers en/of hun verzorger(s) krijgen voorlichting voor het thuis toedienen van het onderzoeksmiddel.

Experimenteel betekent dat het nog niet door gezondheidsinstanties is goedgekeurd voor jongeren met PNH.

Pegcetacoplan, het onderzoeksmiddel, richt zich op het complementsysteem, het deel van het immuunsysteem dat verantwoordelijk is voor de vernietiging van rode bloedcellen bij PNH. Het is ontwikkeld om overactivering van het complementsysteem te reguleren. Het wordt aangenomen dat dit de mogelijkheid biedt om vernietiging van rode bloedcellen te voorkomen en de symptomen van PNH te verminderen.

Alle onderzoeksdeelnemers die de screening voltooien en bevestiging krijgen dat ze in aanmerking komen voor het onderzoek, krijgen tijdens het onderzoek pegcetacoplan.

De totale duur van deelname kan variëren, maar zal ten minste 6 maanden zijn:

• Screening: Om geschiktheid voor het onderzoek te bevestigen voordat u het onderzoeksmiddel krijgt. Dit kan maximaal 4 weken duren. 
• Inloopperiode: Alleen voor deelnemers die bij de start van het onderzoek een goedgekeurde complementremmer gebruiken; om de overgang van de huidige complementremmer naar het onderzoeksmiddel mogelijk te maken. De duur van de inloopperiode is 4 of 8 weken.
• Behandelingsperiode van het onderzoek: Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van pegcetacoplan bij jongeren en begrijpen hoe het door het lichaam wordt verwerkt. Dit duurt maximaal 4 maanden.
• Langetermijnverlenging: Dit is een optioneel onderdeel van het onderzoek, ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van pegcetacoplan op de lange termijn bij jongeren. Dit kan vele maanden duren.
• Opvolgingsperiode: Het beoordelen van de veiligheid en hoe het met onderzoeksdeelnemers gaat tot 2 maanden na de laatste dosis pegcetacoplan.

Tijdens de 4 maanden durende behandelingsperiode van het onderzoek zullen de deelnemers ongeveer 7 bezoeken aan de kliniek afleggen. Tijdens de langetermijnverlenging vinden de bezoeken aan de kliniek om de 3 maanden plaats. De opvolgingsperiode omvat 2 bezoeken aan de kliniek.

Er kan vergoeding of vooraf betaalde reisondersteuning beschikbaar zijn voor onderzoeksdeelnemers en hun verzorger(s).

Onderzoeksdeelnemers of verzorgers zullen tweemaal per week thuis pegcetacoplan toedienen en een dosisdagboek bijhouden. Er zijn geen andere thuisbeoordelingen in dit onderzoek.

Alle onderzoeksgerelateerde tests, beoordelingen en onderzoeksmiddel worden gratis verstrekt. Er kan vergoeding of vooraf betaalde reisondersteuning voor onderzoeksgerelateerde bezoeken beschikbaar zijn voor onderzoeksdeelnemers en hun verzorger(s). Het onderzoeksteam kan dit uitgebreider met u bespreken.

Nee, contactopname met een centrum verplicht u niet tot deelname, noch garandeert dit dat u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek. Deelname aan dit of enig ander klinisch onderzoek is geheel vrijwillig. Als u besluit deel te nemen aan een wetenschappelijk onderzoek, heeft u altijd en op elk moment de mogelijkheid om zich terug te trekken, zonder nadelige gevolgen voor uw toekomstige medische zorg.

Als COVID-19 of beperkingen in verband met de pandemie van invloed zijn op het vermogen van deelnemers om naar de kliniek te komen voor onderzoeksbezoeken, zal de onderzoeksarts de beschikbare opties met deelnemers bespreken.